La leucémie aiguë myéloïde (LAM) est un cancer du sang à progression rapide dans lequel la moelle osseuse produit un excès de cellules myéloïdes immatures (blastes) qui ne fonctionnent pas normalement. C'est la leucémie aiguë la plus fréquente chez l'adulte, avec environ 20 000 nouveaux cas par an aux États-Unis. Elle nécessite un traitement urgent, mais le pronostic s'est amélioré grâce aux thérapies modernes.

Qu'est-ce que c'est

La LAM se développe dans la moelle osseuse, le tissu spongieux à l'intérieur des os où sont produits les globules sanguins. Normalement, la moelle osseuse fabrique des cellules souches qui se développent en globules rouges, globules blancs et plaquettes. Dans la LAM, ce processus est perturbé : la moelle produit un grand nombre de globules blancs anormaux et immatures (blastes) qui ne combattent pas les infections et qui envahissent la moelle, empêchant la production de cellules sanguines normales.

Facteurs de Risque

  • Âge: L'âge médian au diagnostic est d'environ 68 ans. Le risque augmente avec l'âge.
  • Traitement anticancéreux antérieur: Chimiothérapie (agents alkylants, inhibiteurs de la topoisomérase II) ou radiothérapie antérieure.
  • Syndromes myélodysplasiques (SMD): Troubles de la moelle osseuse pouvant évoluer en LAM.
  • Tabagisme: Le tabac augmente le risque de LAM.
  • Exposition chimique: Benzène et certains solvants industriels.
  • Syndromes génétiques: Trisomie 21 (syndrome de Down), anémie de Fanconi, syndrome de Li-Fraumeni.

Symptômes

  • Fatigue intense et persistante
  • Fièvre ou infections fréquentes
  • Ecchymoses ou saignements faciles (saignements de nez, gencives)
  • Essoufflement
  • Pâleur
  • Pétéchies (petits points rouges sous la peau)
  • Douleurs osseuses ou articulaires
  • Perte de poids inexpliquée

La LAM nécessite un traitement urgent. Si vous présentez une fièvre inexpliquée, une fatigue sévère ou des saignements inhabituels, consultez immédiatement un médecin.

Diagnostic

  • Numération formule sanguine (NFS): Montre souvent un excès de globules blancs immatures et une diminution des cellules sanguines normales.
  • Frottis sanguin: Permet de visualiser les blastes au microscope.
  • Ponction et biopsie de moelle osseuse: Examens essentiels pour confirmer le diagnostic. La LAM est définie par la présence d'au moins 20 % de blastes dans la moelle.
  • Cytogénétique: Analyse des chromosomes des cellules leucémiques pour identifier les anomalies pronostiques.
  • Tests moléculaires: Recherche de mutations (FLT3, NPM1, CEBPA, TP53, IDH1, IDH2) guidant le choix du traitement.

Classification et Pronostic

Le pronostic de la LAM dépend largement des anomalies cytogénétiques et moléculaires :

  • Risque favorable: Mutations NPM1 (sans FLT3-ITD), CEBPA biallélique, t(8;21), inv(16).
  • Risque intermédiaire: Cytogénétique normale avec d'autres profils moléculaires.
  • Risque défavorable: Caryotype complexe, mutations TP53, anomalies des chromosomes 5, 7, ou 17.

Traitement

Patients éligibles à un traitement intensif:

  • Induction (« 7+3 »): 7 jours de cytarabine + 3 jours de daunorubicine (ou idarubicine). Objectif : obtenir une rémission complète.
  • Consolidation: Chimiothérapie à haute dose de cytarabine ou greffe de cellules souches pour prévenir la rechute.
  • Greffe allogénique de cellules souches: Recommandée pour les patients à risque intermédiaire ou défavorable ayant un donneur compatible.

Patients non éligibles à un traitement intensif:

  • Agents hypométhylants: Azacitidine ou décitabine, souvent en association avec le vénétoclax.
  • Vénétoclax + azacitidine: Devenu un nouveau standard pour les patients âgés ou fragiles.
  • Faible dose de cytarabine: Option alternative dans certains cas.

Thérapies ciblées:

  • Inhibiteurs de FLT3: Midostaurine (en première ligne avec la chimiothérapie), gilteritinib (en cas de rechute/réfractaire).
  • Inhibiteurs d'IDH1/IDH2: Ivosidenib (IDH1), énasidenib (IDH2) pour les patients porteurs de ces mutations.
  • Gemtuzumab ozogamicine: Anticorps conjugué ciblant le CD33, utilisé dans certains cas de LAM CD33+.

Ressources

Dernière révision: Février 2026. Cette page n'est pas un avis médical.